FDA одобрило CAR Т-клеточную терапию множественной миеломы

- Idecabtagene vicleucel привел к объективным ответам у 72% пациентов, получавших тяжелое лечение.


от Чарльза Bankhead , главный редактор, MedPage Сегодня 

 

 

FDA одобрило первую клеточную генную терапию множественной миеломы .

Одобрение idecabtagene vicleucel (ide-cel, Abecma) относится к пациентам, которые прогрессировали или не ответили по крайней мере на четыре предшествующие линии терапии, включая иммуномодулятор, ингибитор протеасом и антитело к CD38.

Идекабтаген vicleucel — это форма Т-клеточной терапии химерного антигенного рецептора (CAR), идекабтаген виклеуцел — первый агент в своем классе, нацеленный на антиген созревания В-клеток (BCMA).

«Хотя лекарства от множественной миеломы не существует, долгосрочные прогнозы могут варьироваться в зависимости от возраста человека и стадии заболевания на момент постановки диагноза», — сказал Питер Маркс, доктор медицинских наук, директор Центра оценки биологических препаратов FDA. и Research, говорится в сообщении агентства в пятницу. «Сегодняшнее одобрение предоставляет новый вариант лечения для пациентов с этим необычным типом рака».

BCMA экспрессируется почти всеми миеломными клетками. Ide-cel связывается с клетками, экспрессирующими BCMA, что приводит к их гибели.

Первичные подтверждающие данные для утверждения были получены в ходе исследования фазы II KarMMa с участием 127 пациентов с рецидивирующей / рефрактерной миеломой, у 100 из которых можно было оценить ответ. Результаты показали общий уровень ответа 72% и строгий полный ответ (sCR) у 28% пациентов. Среднее время до ответа составляло 30 дней, а средняя продолжительность ответа составляла 11 месяцев, увеличиваясь до 19 месяцев для пациентов, достигших sCR.

Синдром низкоуровневого высвобождения цитокинов (СВК) встречался у 85% пациентов, а СВК ≥3 степени — у 9% пациентов. Нейротоксичность наблюдалась у 28% пациентов, достигая ≥3 степени тяжести у 4% пациентов.

Синдром гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза / активации макрофагов (HLH / MAS) встречался у 4% пациентов, один из которых умер от полиорганного HLH / MAS с CRS. Второй пациент умер от бронхолегочного аспергиллеза с ГЛГ / МАС в качестве способствующего фактора.

«В исследовании KarMMa ide-cel вызывал быструю реакцию у большинства пациентов, и эти глубокие и стойкие реакции наблюдались у пациентов с триклассовой открытой и рефрактерной множественной миеломой», — сказал главный исследователь Нихил С. Мунши, доктор медицины, Dana — Институт рака Фарбера, говорится в заявлении производителей лекарств Bristol Myers Squibb и bluebird bio.

«Как лечащий врач я часто работаю с пациентами с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой, которые остро нуждаются в новых методах лечения. Теперь, когда ide-cel одобрен как первая терапия Т-клетками против BCMA CAR, мы очень рады чтобы, наконец, иметь возможность предложить пациентам новый, эффективный индивидуальный вариант лечения, который осуществляется с помощью одной инфузии », — сказал Мунши.

Из-за риска CRS, нейротоксичности и HLH / MAS одобрение ide-cel включает предупреждения о побочных эффектах в рамке и требует оценки риска и стратегии снижения риска.

Ссылка на основную публикацию
Adblock
detector