FDA одобрило Пептид-лекарственный конъюгат для лечения множественной миеломы

— Мелфалан флуфенамид получил быстрое одобрение при лечении рефрактерных заболеваний тройного класса

по Ian Ingram , заместитель главного редактора, MedPage Сегодня 

 

В понедельник FDA предоставило ускоренное разрешение на применение мелфалана флуфенамида (Pepaxto) в сочетании с дексаметазоном для пациентов с множественной миеломой, у которых не удалось по крайней мере четыре предшествующих схемы лечения.

Мелфалан флуфенамид, известный как мелфлуфен во время клинической разработки, представляет собой первый в своем классе конъюгат пептид-лекарство, предназначенный для взрослых, чье заболевание невосприимчиво к трем классам лекарств: иммуномодулирующему агенту, ингибитору протеасом и моноклональному антителу, направленному на CD38.

Поддержка раннего одобрения была получена из многоцентрового однорангового исследования HORIZON фазы II , в котором тестировали конъюгат пептид-лекарственный препарат (40 мг внутривенно в первый день 28-дневного цикла) с дексаметазоном у 157 пациентов с множественной миеломой с рецидивом или рефрактерное заболевание, до прогрессирования или до неприемлемой токсичности.

Общая частота ответа составила 23,7% (95% ДИ 15,7-33,4) среди 97 пациентов, которые лечились по четырем или более предыдущим схемам и были рефрактерными к тройному классу, со средней продолжительностью ответа 4,2 месяца (95% ДИ 3,2. -7,6). Следует отметить, что у 41% этих пациентов было экстрамедуллярное заболевание, которое связано с плохим прогнозом.

«В то время как ландшафт лечения множественной миеломы резко улучшился в последние годы, как только пациенты становятся устойчивыми к существующим классам терапии, они могут столкнуться с очень осторожным прогнозом», — сказал исследователь Пол Дж. Ричардсон, доктор медицины из Института рака Дана-Фарбер в Бостоне говорится в заявлении шведского производителя лекарств Oncopeptides AB .

«Исследования показали, что мелфалан флуфенамид является новым и инновационным вариантом лечения, который активен при рефрактерных заболеваниях и обладает управляемой токсичностью, с удобством введения инфузией один раз в месяц», — добавил он. «Основываясь на наших выводах, мелфалан флуфенамид является важным дополнением к лечебному арсеналу с потенциалом значительного улучшения результатов в области важных неудовлетворенных медицинских потребностей».

Пациенты в HORIZON получали дексаметазон в дозе 40 мг перорально в дни 1, 8, 15 и 22 28-дневного цикла или в более низкой дозе 20 мг для пациентов 75 лет и старше.

Общие нежелательные явления (≥20%) любой степени в полном анализе безопасности включали утомляемость, тошноту, диарею, гипертермию и инфекцию дыхательных путей. Общие лабораторные отклонения включали снижение лейкоцитов (99%), тромбоцитов (99%), лимфоцитов (97%), нейтрофилов (95%) и гемоглобина (84%), а также повышение креатинина (68%).

В своем заявлении FDA подчеркнуло, что мелфалан флуфенамид не используется в качестве кондиционирующего режима для пациентов, перенесших трансплантацию стволовых клеток; Маркировка включает заявление об ограничении использования, что препарат не показан и не рекомендуется в этих условиях вне клинических испытаний.

Ссылка на основную публикацию
Adblock
detector